作用机制研究就是明确药物进入体内后是如何发挥药效的。知道了作用机制，我们可以通过文献调研来评估产品未来成功上市的可能性。在实际工作中，可以从以下几个方面进行简单评估：

1、该作用机制是否已得到充分研究：相关文献数量、文献的质量、靶点的发现时间、靶点的研究人员有哪些等。

2、该作用机制是否已有药物上市：可充分证明该作用机制可以用来开发药物。不过，这也带来另外一个担忧，就是对手已经上市，产品可能丧失了先发优势。如果可以找到产品的差异化，此候选物还是有很好的商业价值。

3、该作用机制还有哪些企业处于临床阶段：临床III期的试验比临床II期的试验更有说服力，因为有病人的药效数据作为支持。另外，如果临床阶段药物较多，意味着未来上市后可能会面临较多的同机制品种的竞争。需要重点关注具体的临床药效数据和AE。

作用强度其实也就是药物作用效果，常见的指标就是IC50、 EC50 、抑瘤率、最小抑菌浓度（MIC）等等。鉴于肿瘤药最为常见，我们重点解释一下肿瘤药物评价中常用的指标。

1、IC50，又叫半数抑制浓度，也就是说达到这一浓度时，可以起到抑制或者杀死一半被测对象（酶、受体、细胞等）的效果。比如，针对某个酶，当体系中药物浓度达到 IC50 值时，有一半的酶活性会被药物抑制。通常，IC50 更常用于描述体外药效。

2、EC50，又叫半数有效浓度，也就是说能达到 50% 最大生物效应对应的药物的浓度。EC50 既可用于表征体外数据，也可用于表征体内数据。

3、抑瘤率，通常指在模型动物中，对肿瘤生长的抑制效率。

有了这些药效强度指标，我们可以大致地对目标药物的药效强度进行比较。需要注意的是，只有采用的实验模型相同时才可以进行简单对比。另外我们也要注意，由于生物试验误差不好控制，若不是直接在同一次实验中比较，而是利用文献报道的数据来比较，那么数据之间若不是数量级的差异，通常并不能作出充分的结论。

通常来说，在一定范围内，剂量越大，疗效越好。在预期达到同样的疗效时，我们希望给药剂量越小越好。我们通常比较关注的数据是最小有效浓度/剂量以及半数有效浓度/剂量。借助量效关系，结合安全性数据，我们可以大致推测药物的有效剂量范围。

药物的选择性考察希望药物对某一特定靶点的具有高选择性而对其它靶点具有较低的选择性，其目的是希望从机制上来避免药物的非靶标毒性。